低危组骨髓增生异常综合征的治疗
按照目前的危险度分层模式,低危组骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndrome,MDS)被强制定义为预期寿命超过3-4年的一个亚组.包括输注红细胞悬液与血小板在内的支持治疗仍是现行治疗的基础.然而,一系列的药物可以帮助达到减轻输血依赖的效果.促红细胞生成素(Erythropoietin,EPO)对较低输血负荷以及内源性EPO水平低于500U/L的患者有效.对于部分慎重筛选过的患者采用类似再生障碍性贫血治疗方案的免疫抑制治疗方法证实有效.来那度胺推荐作为低危组del(5q)MDS患者的治疗,同时也在EPO无效的非del(5q)MDS患者中显示出了一定疗效,但尚未获批适用.促血小板生成素受体激动剂在临床试验中成功地提升了血小板计数,但同时也带来了刺激早期粒系统前体细胞的风险.进一步的研究将阐明它们在MDS中的明确作用.最后,阿扎胞苷可以在这些患者中引起实质性的反应,但在欧洲尚未获准用于低危MDS.早期的Ⅰ/Ⅱ期临床试验显示在环铁粒幼细胞贫血中应用TGF-β拮抗剂有效,并可能成为目前治疗的补充.学习目标在本次学习结束时,参与者应当能够:明确低危MDS患者的治疗需求,并探讨包括成分输血与去铁治疗在内的支持治疗的风险与获益;理解在低危MDS的治疗中,粒细胞集落刺激因子、促红细胞生成素及促血小板生成素受体激动剂的有效性与安全性;评估包括del(5q)在内的低危MDS对免疫抑制剂及免疫调节剂的治疗反应可能性;认识到阿扎胞苷用于低危MDS的获益及局限性,并对在研的新的治疗方法有整体的认识.
骨髓增生异常综合征 支持治疗 药物疗法 免疫抑制
A.Giagounidis 董天
国内会议
维也纳
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208-215
2015-06-11（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）