抗心律失常的孤儿药物
”孤儿药”(orphan drug)在国际上的通用定义是指用于预防、诊断、治疗罕见疾病或罕见状态的药物、疫苗或试剂.世界卫生组织将罕见疾病(rare diseases)定义为患病人数占总人口0.65％～1％的疾病或病变,其中被美国国家健康研究所(NIH)认定的心血管系统罕见病就有130余种,包括长QT综合征、Brugada综合征、致心律失常性右室心肌病、儿茶酚胺敏感性多形性室性心动过速(catecholaminergic polymorphic ventricular tachycardia,CPVT)、Ebstein畸形、糖原累积症、Danon病、Fabry病、左心发育不全综合征(hypoplastic left heart syndrome)等等(https://rarediseases.info.nih.gov/gard/categories),绝大多数都是遗传性或有遗传倾向的疾病.由于”孤儿药”的商业利润极低,研发和生产成本根本无法通过销售得到回报,制药企业因无利可图而对这类药物缺乏兴趣,使得很多罕见病患者陷入无药可用的境地.这一现象在我国特别是在心血管领域表现得尤为突出.除上述情况以外，更令人无法接受的是：一些在国外被广泛使用的并非针对罕见疾病，甚至用于治疗常见疾病的心血管系统药物，在我国却由于种种原因沦为“孤儿药”且没有合法渠道从国外携带入境使用，导致很多患者不能得到及时诊断和合理治疗。经典的“孤儿药”通常为独家生产并受专利保护，价格昂贵，而这些“有中国特色的孤儿药”在国外都是临床疗效肯定、适用人群广泛、价格非常低廉的基本用药。
孤儿药 心律失常 药物分析
白融 刘念 胡大一 马长生
国内会议
北京
中文
580-582
2014-12-25（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）