PCSK9单克隆抗体降低LDL-c的临床研究
分子靶向治疗指的是药物作用于已经明确的特定疾病的致病位点，通过与靶标分子选择特异性结合，阻断或干扰其生物学功能，从而取得治疗效果。单克隆抗体是指单克隆细胞所合成的专一抗体。PCSK9主要的生理作用是介导肝细胞低密度脂蛋白受体(low density lipoprotein receptor,LDLR)的降解，减少LDLR对血浆低密度脂蛋白胆固醇(LDL-cholesterol,LDL-c)的摄取，导致LDL-c水平升高，针对PCSK9的生理特点及作用机制，PCSK9抑制剂可分为抑制它与低密度脂蛋白胆固醇结合:单克隆抗体(mAb)，小分子多肽(small peptide),抑制PCSK9的合成:反义寡核氨酸(ASO)和小干扰RNA(siRNA);阻断PCSK9在内质网中的自身裂变:小分子抑制物(small molecule inhibitors)三种，PCSK9自发现到针对该靶点的新药研发，到多种新药进入临床试验，形成万花争荣之势仅仅经历了10年，这在药物发展史上实属罕见。目前临床试验结果已证实PCSK9单克隆抗体可以显著降低血浆LDL-c水平。
低密度脂蛋白胆固醇 单克隆抗体 PCSK9基因 药理活性
杜志民
国内会议
北京
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488-490
2014-05-01（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）