双氟链修饰的阳离子高分子作为一类新的DNA及siRNA载体
阳离子高分子被广泛应用为DNA和siRNA的载体，但普遍存在效率低，生物安全性差等缺点。本文提出一种新的化学修饰方法用于改性传统阳离子高分子的基因转染效率及生物安全性。我们将含两条碳氟链的化合物2-氯-4，6-双”3-(全氟己基)丙氧基」-1,3,5一三嗪(F-CDMT)通过简单的方法修饰到聚酞胺一胺树形高分子(G1 PAMAM ，G2PAMAM，G5PAMAM)及支化的聚乙烯亚胺分子(bPEI1.8K)上，得到G1-F-CDMT1.9, G2-F-CDMT1.5, G5-F-CDMT1.3,bPEI l .BK-F-CDMT1.3. F-CDMT右下方的数字代表连接的双氟链条数。结果表明，修饰双氟链后，所有的阳离子高分子的DNA及:iRNA输送效率都大幅提升。其中G1-F-CDMT1.9和G2-F-CDMT1.5的基因敲除效率跟商业化转染试剂Lipo 2000相当。这种双氟链修饰策略只需要修饰1-2个F-CDMT分子就可以使小分子量的阳离子高分子如G1PAMAM以及bPEI1.8K获得很高的基因转染效率。由于这些分子分子量小，电荷密度较低，因此基因转染过程中的毒性也非常小。该研究为制备高效、安全的DNA和siRNA载体提供了新的思路。
基因载体 核糖核酸 微小脱氧核糖核酸 阳离子高分子 双氟链修饰
何炳蔚 邵乃敏 程义云
华东师范大学生命科学学院上海市调控生物学重点实验室,上海,200241
国内会议
成都
中文
744-745
2014-10-12（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）