异基因造血干细胞移植治疗儿童脑白质营养不良病5例分析
目的：探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗肾上腺脑白质营养不良(X-ALD)及异染性脑白质营养不良(MLD)的可行性. 方法：观察2012年4月至2013年8月入组的3例X-ALD及2例MLD行allo-HSCT治疗的预后分析,5例患儿均为男性,中位年龄4(2～8)岁,中位随访时间12(8～25)个月;于细胞来源及配型,2例亲缘半相合BM+PBSC+UCB,1例无关全相合PBSC,1例无关1个位点不合脐血,1例1个位点不合同胞PBSC;预处理方案主干Cy/Bu/Flu/TT,无脐血加ATG或ATG-F,仅1例未加Bu. 结果：所有5例患儿都为独立供者植入，1年EFS20％、OS100%.4例患儿在移植过程中至移植后6-8个月均有不同程度神经系统加重表现，仅1例预处理不含Bu且疾病早期无明显神经系统症状的患儿达到无事件存活。 结论：allo-HSCT可适用于治疗儿童脑白质营养不良病，HSCT的时机对病变早期要优于晚期，至于预处理方案Bu是否对预后有改变需进一步研究证实。
儿童脑白质营养不良病 异基因造血干细胞移植 临床疗效 预后因素
阮永胜 吴学东 李春富 何岳林 冯晓勤
南方医科大学南方医院 广州,510515
国内会议
广州
中文
317-318
2014-05-22（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）