如果短期内找到并完善合适供体检查非血缘相合供体可作为儿童重型再障的首选治疗
目的:重型再生障碍性贫血(SAA)是威胁人类生命的骨髓衰竭性疾病.同胞相合供体(MSD)的造血干细胞移植是公认的最佳治疗措施,近年来,非血缘移植疗效得到了显著提高.本研究旨在通过一组亚太较大样本的儿童再障移植资料比较选择性供体(AD)与同胞供体的疗效并评估外周血干细胞与骨髓移植结果. 方法:回顾性分析亚太地区10家儿童医院2000年至2011年期间127例儿童SAA移植资料.53例为MSD移植而74例AD移植,后者包括22例非血缘全相合供体(MUD),32例非血缘不相合供体(MMUD)和20例亲缘不相合供体(MMRD). 结果:平均随访45.5月(13-139),与MSD移植相比,AD移植伴有较多的Ⅱ-ⅣaGVHD发生率(32.8％vs14.3％,p=0.029),类似的Ⅲ-ⅣaGVHD(12.5％vs10.2％,p=0.774),植入失败(15.5％vs15.1％,p=0.658)和5年总生存率(os,83.7％vs90.6％,p=0.251).最佳的移植效果不仅见于MSD移植(5年OS=90.2％),MUD移植组也获得了95.5％的5年OS.与骨髓移植相比外周血干细胞移植因较少的植入失败率(18％vs9.1％p=0.013)、相似的Ⅱ-ⅣaGVHD(28.1％vs17.4％,p=0.258)cGVHD(25.8％vs.29.3％,p=0.822)故获得了相似的长期生存率(89.7％vs82.4％,p=0.665).但因素分析显示:植入失败(p＜o.oo1)和Ⅱ-ⅣaGVHD(p=0.009)影响生存,多因素分析显示仅植入失败影响长期预后(p=0.012). 结论:AD获得了与MSD相同的移植效果;如果短期内可以找到并完善合适供体的检查非血缘相合度高供体可以作为儿童重型再障的首选治疗.提高植入率是改善儿童SAA移植预后的关键;外周血干细胞具有与骨髓相似的一致效果.
儿童重型再生障碍性贫血 造血干细胞移植 选择性供体 临床疗效
陈静
上海儿童医学中心 201210
国内会议
杭州
中文
131-133
2013-05-20（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）