以CKD为载体的全要素嵌入式复杂疾病RCT试验模式的提出
目的：对复杂疾病中的核心问题进行分析，探索形成创新的方法，以提高复杂疾病RCT研究的效能。方法：具体以慢性肾脏病(CKD)的中医干预为载体，应用综述、专家研讨、思想实验等定性研究方法，对复杂疾病时传统RCT模式面临的挑战及关键因素、考虑复杂因素的亚组/分层分析、个体病例资料分析等方法现状、跨试验的共识一致结局报告、生物标记指标等内容进行了探讨。结果：(1)传统RCT的核心问题：由于对复杂/个体因素的设计与分析不够，主要回答了群体层面有效性，适应症/疗效未能细化优化，导致与临床实践有偏差、证据推广受到局限；CKD等复杂疾病存在多因多果、多因素交互影响情况，“单一、特异”假设的设计思路存在困难，往往需要多个或系列RCT渐次逼近地回答和解决问题，统一规范相关要素、实现跨试验/跨病例的关联共享颇具价值。(2)目前的方法及其局限性：考虑复杂因素的RCT试验方法与跨试验分析，目前主要体现在亚组/分层分析、基于个体病例数据的分析、共识一致结局报告等方面，取得了较好进展，但多为事后分析、散在分析，缺乏要素/因素的系统全面性、缺乏前瞻性的统一规范设计。(3)嵌入设计的思路：临流的巢式设计、社会学案例研究的嵌入分析单元等提高了研究效率、适合复杂情况的研究需求，借鉴其优势，提出将观察与试验相结合、将“共识的全要素观察嵌入RCT试验”的思路，既往研究经验表明，全要素的核心在于“病因/危险因素、病情/预后、不同分类认识”等三个方面。结论：综合前述，将全要素观察嵌入RCT试验设计是目前复杂疾病试验研究的新策略，可实现对不同复杂因素进行比较分析以优化，可实现跨试验/跨病例的关联分析，值得深入研究。
复杂疾病 中医治疗学 随机对照试验
Zhu Yan-jun 朱艳君 Liu Wen-ting 刘文婷 Li Qian 李倩 Yang Xiao-bo 杨小波
The Second Affiliated Hospital of Guangzhou University of Chinese Medicine, Guangzhou,510120 广州中医药大学第二附属医院,广州510120
国内会议
第十二届中华医学会临床流行病学学术会议暨第六届世界中医药学会联合会临床疗效评价学术交流会
北京
中文
53-60
2012-11-01（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）