非清髓异基因造血干细胞移植治疗难治性阵发性睡眠性血红蛋白尿
目的：探讨异基因造血干细胞移植(allo-genenic haemopoietic stem cell transplantation,Allo-HSCT)治疗难治性阵发性睡眠性血红蛋白尿(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria,PNH)的近期疗效及其并发症.方法：4例经常规治疗无效的难治性PNH患者接受了HLA抗原位点全相合的外周造血干细胞(peripheral blood stem cell,PBSC)移植,其中骨髓增生活跃的3例预处理方案为：白舒菲(Busulfan 3.2 mg·kg-1·d-1静滴,-6天～-5天)+氟达拉滨(Fludarabine 30mg·m-2·d-1静滴,-10天～-5天)+兔抗人胸腺免疫球蛋白(ATG,即复宁2.5 mg·kg-1·d-1静滴,-3天～-1天)；骨髓增生低下的1例预处理方案为：环磷酰胺(cyclophosphamide 50 mg·kg-1·d-1静滴,-6天～-3天)+即复宁(2.5 mg·kg-1·d-1静滴,-3天～-1天).动态检测STR (short tandem repeats)、酸溶血试验和红细胞CD55/CD59抗原表达分析移植后的近期疗效及其并发症.结果：4例患者移植后中性粒细胞升至0.5×109/L的时间平均为19天、血小板升至20×109/L的时间平均为52天；移植后+40天、+100天STR显示4例均表现为完全嵌合体(full donor chimaerism,FDC),1例患者(病例3)+ 140天时STR显示为混合嵌合体(mixed chimaerism,MC)、+190天证实为植入失败(graft failure,GF).其余3例+180天时,仍为DC； +40天时4例患者酸溶血试验均阳性,到+ 100天均转变为阴性.+180天时,除STR显示为混合嵌合体的1例病人酸溶血试验再次转变为阳性外,其余3例仍为阴性.红细胞CD55/CD59抗原的表达出现了与酸溶血试验一致的变化；4例患者均未发生急性移植物抗宿主病(graft vs.host disease,GVHD)及肝静脉闭塞病(hepatic veno-occlusive disease,HOVD),2例发生局限性肝脏慢性GVHD,1例发生右背部带状疱疹感染、1例死于真菌性肺炎(病例1).结论：Allo-HSCT是治愈难治性PNH的有效手段,但感染和植入失败是其主要的并发症.
难治性阵发性睡眠性血红蛋白尿 非清髓异基因造血干细胞移植 临床疗效 并发症预防
XU Duo-rong 许多荣 李庆山 LI Qin-shang ZHU Kan-er 朱康尔 LI Juan 李娟 ZOU Wai-yi 邹外一 TONG Xiu-zhen 童秀珍 LUO Shao-kai 罗绍凯 汪延生 WANG Yan-sheng HUANG Shan 黄珊
Department of Hematology, The First Affiliated Hospital, SUN Yat-sen University, Guangzhou 510080 中山大学附属第一医院血液科 510080 广州市第一人民医院血液科 510180 Department of Hematology, The First Municipal Hospital of Guangzhou 510180 Department of Hematology, The First Affiliated Hospital, JiNan University, Guangzhou 510632,China 暨南大学附属华侨医院血液科 510632
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2009-05-01（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）