应用小分子抑制物对骨髓增殖性疾病进行靶向治疗
骨髓增殖性肿瘤存在的主要靶点是JAK2激酶结构域的ATP结合区.目前有几种ATP竞争JAK2抑制剂，但是它们不能辨别野生型或突变性JAK2.这些抑制剂已经被应用于骨髓纤维化的治疗，并可以使脾脏缩小和全身症状改善，但不影响等位基因负荷或外周原始细胞数量.这些数据表明还应探讨针对其他途径的治疗，如更特异的靶向突变分子(JAK2或受体)或者寻找促进肿瘤增殖的其他信号通路.未来治疗骨髓增殖性肿瘤的成功将取决于对JAK-STAT信号通路的认识，以及对于疾病发病机制的更深的理解.
骨髓增殖性疾病 小分子抑制物 靶向治疗 临床应用
StefanN.Constantinescu WilliamVainchenker 惠吴函 徐娟
国内会议
北京
中文
250-256
2013-01-01（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）