自体造血干细胞移植治疗儿童自身免疫型1型糖尿病
目的：观察自体HSCT治疗儿童T1A的有效性和潜在的副作用。方法：取得HSCT资质，经伦理委员会批准，初发T1A儿童胰岛功能检测证实存在残存胰岛素分泌能力。家属及患者知情同意，采用环磷酰胺+G-CSF干细胞动员，采集CD34+细胞，环磷酰胺+ATG免疫清除，干细胞回输等处理。记录不良反应。现报告其中随访时间超过12月的移植7例患者的随访情况。结果：(1)移植后血糖变化：移植后坚持糖尿病饮食、规则运动，至今未停用胰岛素1例(女性，5岁)；停用胰岛素6例(85.7% )，患者三餐前、睡前血糖持续介于3.9～6.0 mmol/L逐渐停用胰岛素，停用胰岛素时间1～3月，停用胰岛素的6例患者移植后HbAlc 4.6%～6.1%。(2)移植期间主要副反应：呕吐、纳差、短期发热、脱发发生率100%，1例发生严重水钠储留、抽搐1次，经对症处理后未再发生抽搐，无其他严重并发症发生。结论：自体HSCT治疗儿童初发性T1A经1年余观察表明，移植中、短期副作用均在可接受范围，经慎重选择的有一定胰岛功能残留的移植对象，脱离胰岛素的成率达85.7%，脱离胰岛素者血糖代谢稳定。
儿童患者 自身免疫型1型糖尿病 自体造血干细胞移植 临床应用
罗飞宏 支涤静 高怡瑾 钱晓文 沈国妹 王宏胜 朱晓华 陆凤娟 李军 奚立 程若倩 沈水仙 章淼滢 陆炜 郑章乾 叶蓉 赵诸慧
复旦大学附属儿科医院 上海，201102 内分泌遗传代谢科 复旦大学附属儿科医院 上海，201102 血液科
国内会议
2011年第11届中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组学术会议
烟台
中文
194-195
2011-10-13（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）