自体造血干细胞移植(HSCT)治疗难治性炎症性肠病：10例回顾与随访
目的：HSCT治疗自身免疫性疾病如红班狼疮、多发性硬化症等取得较满意的近期疗效，是否对炎症性肠病(IBD)同样有效，本文回顾3年来我们用HSCT治疗的10例患者的临床及随访结果。方法：自2004年1月至2006年8月我们用HSCT共治疗10例IBD患者，入选标准为对激素及免疫抑制剂治疗无效的CD患者(9例)，以及Truelove临床重型的UC患者(1例)。其中男性7例，女性3例，年龄24-46(31.3)，70％小于30岁；病程2-10年(4.7)。9例CD患者的CD川分值：总分3171，均分352.3(175-492)，2例大于450为严重型，6例为活动型(1 50-450)，仅1例小于200.；1例UC患者为全结肠炎型，入院时体温38.5℃以上，每日血便7-8次，静点激素5天无效，改用环孢霉素稍改善。临床表现：发热90％(9/10)；腹痛100％(10/10)；腹泻90％(9/10)；消瘦100％(10/10)；肛周病变(脓肿或瘘管)30％(3/10)；直乙肠膀胱瘘20％(2/10)；脓血便30％(3/10)；尿路感染20％(2/10)；腹部包块10％(1/10)；腹部压痛60％(6/10);局限性腹膜炎20％(2/10)；贫血70％(7/10)；血小板升高40％(5/10)；血沉加快90％(9/10)。在获取知情同意书后所有患者入住层流病房，经CTX及粒细胞刺激因子动员后，采集外周血干细胞，再行CD34+细胞分选并予以液氮保存，两周后以CTX及抗淋巴细胞球蛋白行预处理，后将解冻的干细胞回输。结果：HSCT后3个月内CDAI＜1 50的有5例(完全缓解率55.5％)，1年内＜1 50的1例，2例术后CDAI分值下降但未达缓解标准(部分缓解率22.2％)；完全缓解者症状消失，血检指标正常，体重明显增加(5-20公斤)。随访时间：10个月2例；11个月2例；12个月1例；18个月1例；26月1例；30个月1例；33个月2例，平均随访时间16.1个月；复发4例，分别于术后35830个月发生，除1例严重外，其余均较术前轻，长期缓解的有2例，而UC患者术后10个月无症状复发，血检指标均正常，但肠镜复查无明显改善.。与HSCT治疗相关的并发症为回输期间的白细胞减少相关的发热及感染，均经抗生素及支持治疗而愈，术后脱发可经数月再生；1例术前为HBV携带者，HSCT后有无症状的肝酶升高及HBV-DNA滴度增加，给予抗病毒治疗后正常。结论：HSCT可以改善其他方法治疗无效的难治性IBD患者，近期疗效满意，部分患者可获较长期的缓解，治疗期间尚无严重并发症，但不能阻止复发，且不能改善患者肠道病变的表现。
造血干细胞移植 难治性炎症性肠病 肠道病变 多发性硬化症
陈隆典 (消化科) 欧阳建(血液科)
南京大学医学院附属鼓楼医院
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115-116
2007-08-16（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）